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诺奖荣耀下的背后:从RNAi起落看CRISPR落选

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科技传媒网 细胞培养俱乐部 阿朱 2016-10-10 15:36

在获得诺贝尔奖十年后,RNAi又一次站在了高处:第一个使用RNAi技术沉默发病基因的药物最早将在明年获得联邦的批准。

  科技媒体医疗网讯 在诺奖公布之前,有潜力获奖的生物医药类发明已经在被媒体疯狂渲染,然而福兮祸所依。从尖端实验室的发明转变成实实在在药物是一个漫长而曲折的过程,甚至有时候,期望越大,失望越大。

  曾经,犹如坐在过山车上的RNAi,作为一个荣获诺贝尔奖技术,可谓名利双收,然而并没有什么卵用,迄今为止科学发明并没有转化为实际药物,至少对投资者来说不够快,这就很尴尬了。

  在获得诺贝尔奖十年后,RNAi又一次站在了高处:第一个使用RNAi技术沉默发病基因的药物最早将在明年获得联邦的批准。但是,如此缓慢的进度,给其他被过度宣传,广受赞誉的发明敲响了警钟,从强化免疫力的瘤苗,到光遗传学,再到CRISPR基因编辑系统,都是诺奖的竞争者。

  “我担保,上帝创造RNAi不仅仅是用来开发药物的,”John Maraganore,Alaylam医药公司的CEO,在剑桥进行RNAi的研究。“我们已经解决了。”

  探索始于蛔虫

  RNAi的故事始于线虫类。在20世纪早期,一些学者研究基因是如何在小小的蛔虫中表达的,并发现他们可以通过虫子的RNA干扰线虫基因来操控这个过程。科学家Andrew Fire和Craig Mello在Nature发表了一篇重大论文,展示了蛔虫基因可以被沉默。

  这对医药界来说是意义非凡的。很多疾病的产生是由于畸形的或者无效的蛋白构象。传统药物大都以从体内清除这种蛋白为目标。相反的,RNAi疗法,在理论上可以完全下调这种机能失调的蛋白产物——通过沉默载有相应的编码基因来实现。令人兴奋的,科学家们开始尝试用Fire和Mello的蛔虫研究来调控哺乳动物细胞。2001年编码终于被破解,使用生物技术把RNAi转化为药物“开启了狂飙式的发展”。

  患者,研究员以及最重要的——投资者,都将其视为医药科学的下一个重大突破。然而本宝宝表示还是高兴的太早~

  “我认为当大多数人那时不明白他们真正的在兴奋什么,也不明白这个过程会是怎么样的,”Dirk Haussecker,认真跟进了RNAi技术的一个独立分析师。

  诺奖的责任

  Mello是麻省大学的研究员,Fire当时是斯坦福大学的教授,他们赢得了2006年的诺贝尔奖——据他们首次发表蛔虫研究取得成果后仅仅八年就获得此奖,非常罕见。

  随后,这个领域开始爆发。风投已经给RNAi砸了无数美元。现在各大制药商的投资像洪水般涌入——最着名的,默克公司投资11亿刀收购以RNAi研究为主的Sirna医疗公司。

  “它让人们兴奋,因为他们猜测高昂的价格意味着过不了多久RNAi将真的会起作用”Haussecker说。

原文链接:http://www.itmsc.cn/archives/view-126148-1.html
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(责任编辑:夏喧)

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