主页 > 产业 > 生物医药 > 正文

美国研究小组发现:基因编辑术CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

点评

科技传媒网 澎湃新闻 王盈颖 2016-10-15 10:40

由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队,利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因,给镰状细胞贫血症患提供了潜在

  当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队,利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因,给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。

  镰状细胞贫血症是一种遗传疾病,由血液细胞中的基因突变引起,导致担负运载氧功能的血红蛋白分子黏在一起,使得细胞呈镰刀状,由此得名。这些镰刀状的畸形细胞会导致血管阻塞,无法为组织输氧,从而引发贫血、疼痛甚至器官衰竭等症状。

  据统计,每年全球大约有25万新生儿患有先天性镰状细胞贫血症。非洲裔美国人和生活在撒哈拉以南非洲地区的人们长期受到镰状细胞贫血病的侵扰。人类已经与之搏斗超过65年,CRISPR-Cas9基因编辑技术的加盟,让人类对抗镰状细胞贫血症有了新的武器。

美国研究小组发现:基因编辑术CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

  所谓基因编辑技术指的是人类对目标基因进行“改造”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等,在医学领域带来颠覆性革命。CRISPR-Cas9是第三代基因编辑技术,被称为“基因魔剪”。

  近日发表的该研究正是运用了CRISPR-Cas9,思路很直接,即重写骨髓的造血干细胞中发生突变的基因序列,将致病突变基因修复掉。干细胞具有自我复制能力,这样一来,从理论上讲,镰状细胞贫血症患者可以摆脱该疾病的困扰。

原文链接:http://www.itmsc.cn/archives/view-127397-1.html
科技传媒网—致力于推动创新科技发展,专注科技新闻传播的新媒体平台。更多精彩内容请关注微信公众号:gdkjcm

(责任编辑:夏喧)

1.科技传媒网遵循行业规范,任何转载的稿件都会明确标注作者和来源;

2.科技传媒网的原创文章,请转载时务必注明文章作者和"来源:科技传媒网",不尊重原创的行为,科技传媒网都将保留追究责任权益;

3.作者投稿可能会经科技传媒网编辑修改或补充。

阅读延展
更多科技新闻 相关智库科技新闻阅读
科技传媒网科技要闻

默克尔与特朗普的“尴尬握手”与“忧伤表情”

思客是新华网传播思想力的高端智库平台,聚拢海内外智库专家与行业领袖,聚焦战略决策与公共政策,共同生产和传播有深度的原创内容、智库报告,并依托新华社的媒

科技传媒网创客必读科技新闻

苹果发布新视频应用Clips 向Facebook、Snapchat发起挑战

据国外科技新闻报道,随着新视频应用Clips的发布,知名科技公司苹果距离全面参与消息应用领域的争夺又近了一步。

科技传媒网每日精选阅读

苹果收购iOS自动化应用Workflow 将免费开放下载

据国外科技资讯网站报道,知名科技公司苹果在周三收购了iOS自动化应用Workflow。他们也许名不经传,但iOS平台最著名最好的的效率工具WorkFlow就出自旗下。

科技传媒网科技专题
天安数码城 科技领域媒体两会专题报道-科技传媒网
关于科技传媒网

科技传媒网(www.itmsc.cn),由广东省创新科技传媒服务中心主办,以社会需求为导向,搜集关于科技最新最全的时事动态。

微信
微博
RSS