由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队，利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因，给镰状细胞贫血症患提供了潜在
当地时间10月12日，一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文，在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队，利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因，给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。
镰状细胞贫血症是一种遗传疾病，由血液细胞中的基因突变引起，导致担负运载氧功能的血红蛋白分子黏在一起，使得细胞呈镰刀状，由此得名。这些镰刀状的畸形细胞会导致血管阻塞，无法为组织输氧，从而引发贫血、疼痛甚至器官衰竭等症状。
据统计，每年全球大约有25万新生儿患有先天性镰状细胞贫血症。非洲裔美国人和生活在撒哈拉以南非洲地区的人们长期受到镰状细胞贫血病的侵扰。人类已经与之搏斗超过65年，CRISPR-Cas9基因编辑技术的加盟，让人类对抗镰状细胞贫血症有了新的武器。
所谓基因编辑技术指的是人类对目标基因进行“改造”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等，在医学领域带来颠覆性革命。CRISPR-Cas9是第三代基因编辑技术，被称为“基因魔剪”。
近日发表的该研究正是运用了CRISPR-Cas9，思路很直接，即重写骨髓的造血干细胞中发生突变的基因序列，将致病突变基因修复掉。干细胞具有自我复制能力，这样一来，从理论上讲，镰状细胞贫血症患者可以摆脱该疾病的困扰。
本文链接：http://www.itmsc.cn/archives/view-127397-1.html
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